这项针对罕见非耐药性EGFR突变的批准是基于II期LUX-Lung 2试验（LL2）和随机III期试验LUX-Lung 3（LL3）和LUX-Lung 6（LL6）。阿法替尼对这些患者的客观有效率（ORR）为66％。 ，52％持续应答时间≥12个月，33％持续应答时间≥18个月。
2013年，阿法替尼起初被批准用于一线治疗肿瘤有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）突变的NSCLC患。
从历史研究上看，对于这些罕见的突变，我们有一些无效的第一代抑制剂，如厄洛替尼（特罗凯）或吉非替尼（易瑞沙），这些治疗效果并不是特别成功。 但是，阿法替尼研究结果更好，而且对于大多数患者确实有活性，对于外显子20插入或T790M突变来说效果不佳。
研究患者人群中，最常见突变是S768I和G719X：5个人中有4个(80%)。其中一名S768I和L858R突变患者反应持续时间为34.5个月。3例G719X和L861Q的患者中有2例应答，1例L861Q和Del 19患者无应答。
最常见的不良事件(AEs)（≥20%）是腹泻、皮疹、肌内炎、口腔炎、甲状旁腺炎、皮肤干燥、食欲减退、恶心、呕吐等。严重AEs是腹泻(6.6%)、呕吐(4.8%)、呼吸困难、疲劳和低钾血症(分别为1.7%)。
FDA推荐的剂量是每天40mg，这是广泛认可的剂量。有肾功能损害的患者，建议每天服用30mg。研究中，57%患者因AEs减少剂量，14%患者因AEs而停止治疗。
