普纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。目前在国内未上市。

　　分子靶向疗法尚未广泛用于干细胞白血病/淋巴瘤(SCLL)。

　　普纳替尼(帕纳替尼)仿制药有效抑制天然和突变 BCR-ABL，也靶向 FGFR 家族。

　　使用用六种不同的 FGFR1 融合基因稳定转化的鼠 BaF3 细胞，以及表达活化嵌合 FGFR1 的人 KG1 细胞和五种新建立的鼠 SCLL 细胞系，表明普纳替尼(帕纳替尼)仿制药(<50 nM) ，可以有效抑制融合激酶的磷酸化激活及其下游效应器，如 PLCγ、Stat5 和 Src。

　　普纳替尼(帕纳替尼)仿制药还显着延长了移植了不同 SCLL 细胞系的小鼠的存活率。

　　每天以 30 mg/kg 给药的普纳替尼(帕纳替尼)仿制药，也显着延迟甚至阻止了异种移植小鼠中 KG1 细胞的肿瘤发生。

　　此外，证明普纳替尼(帕纳替尼)仿制药可特异性抑制，由嵌合FGFR1 融合激酶转化的正常人CD34+ 祖细胞的细胞生长和克隆形成。

　　总体而言，表明 FGFR1 融合激酶与普纳替尼(帕纳替尼)仿制药的药理学抑制可能对 SCLL 患者有益，并且可能对与 FGFR1 活性失调相关的其他人类疾病有益。
 

       普纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。目前在国内未上市。

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