美国食品药物管理局批准阿斯利康的AZD9291为突破疗法，优先审查资格和孤儿药的认定。突破性疗法指定被授权的药物是用于治疗严重疾病时，在递交申请的时间，有初步的临床证据表明，这种药物可能会表现出显著改进现有的治疗。

 

优先审批被授予，主要是药物在治疗严重疾病时，有显著安全性或有效性。孤儿药提供了激励措施，如税收减免，使用费减免，并有资格获得市场独占权，以帮助和鼓励药物开发罕见病药。

 

AZD9291的安全性和有效性是通过两个多中心的论证和单臂研究证实。共有411名患有EGFR T790M突变阳性的的晚期非小细胞肺癌，这些患者在接受EGFR阻断剂后疾病均恶化。在接受AZD9291治疗后，第一项研究中的57％的患者和第二项研究中的61％患者获得肿瘤完全消除或部分缩小（被称为客观缓解率）。

 

AZD9291的最常见的副作用是腹泻、皮肤干燥、皮疹、指甲感染或红肿。AZD9291也可能会导致严重的副作用，包括肺部炎症和心脏损伤。它也可能伤害发育中的胎儿。