美国食品和药物管理局宣布，易瑞沙(AstraZeneca)批准了其转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的一线治疗，其肿瘤含有特定类型的表皮生长因子受体(EGFR)基因突变。
 

       还批准了一项伴侣测试来确定适当的患者。
 

       虽然NSCLC是最常见的肺癌类型，但EGFR基因突变只发生在非小细胞肺癌肿瘤的10%左右，激酶抑制剂易瑞沙旨在治疗肿瘤表达NSCLC肿瘤中最常见类型的EGFR突变的患者：外显子19缺失或外显子21 L858R替代基因突变。伴随的诊断测试，称为rhGGGGGG PCR试剂盒，确定了具有这些非常特异性EGFR基因突变的患者。
 

        易瑞沙的批准是基于106名转移性NSCLC患者的多中心单组临床试验的结果，其中EGFR突变阳性和以前未经治疗。易瑞沙治疗后(250 mg每日一次)，约有50%的患者有客观反应，这是研究的主要终点。平均反应时间为6个月。患者的反应率是否相似，无论其肿瘤是否具有EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替代突变。
 

       这些结果通过对另一项临床试验的回顾性分析进行了支持，其中186例患者的亚组患有转移性，EGFR阳性NSCLC，并接受了易瑞沙的一线治疗。随机分配接受易瑞沙的患者比接受标准化学疗法(最多六个周期的卡铂/紫杉醇)具有更好的无进展生存期。
 

        易瑞沙原来在2003年获得加速批准，用于铂铂双化疗和多西他赛进展后治疗晚期NSCLC患者。然而，经确认试验未能验证临床益处后，药物从市场上撤出;当时不知道药物有效性限于突变特异性患者。
 

        因此，目前的批准是针对不同于2003年批准的不同患者人群(EGFR突变阳性，以前未经治疗)。美国现在已加入全球60多个国家批准这些EGFR阳性患者的药物。FDA给予易瑞沙这种适应症的孤儿药物名称。