根据在肿瘤学会年会上发表的开放标签2期研究结果，患有各种亚型软组织肉瘤的患者使用卡博替尼获得了部分反应。

　　“一些软组织肉瘤患者的VEGF表达增加，这与肿瘤负担增加和生长有关，” NCI发育疗法诊所主任Alice Chen医师说。“各种软组织肉瘤细胞系也显示出c-MET表达增加。我们假设如果我们能够抑制c-MET和VEGF，我们可以看到使用药物卡博替尼(Cabometyx)作为MET和VEGFR2的有效抑制剂的一些活性。

　　Chen及其同事对软组织肉瘤患者进行了卡博替尼单药治疗的两阶段试验。患者有肺泡软组织肉瘤(n = 6)，平滑肌肉瘤(n = 5)，透明细胞肉瘤(n = 3)，脂肪肉瘤(n = 2)，滑膜肉瘤(n = 2)，胚胎肉瘤(n = 1) ，恶性外周神经鞘瘤(n = 1)，粘液样软骨肉瘤(n = 1)，肌上皮瘤(n = 1)，粘液样细胞肉瘤(n = 1)和胃肠道间质瘤(n = 1)。

　　反应率和6个月PFS率作为研究的主要终点。研究人员计划在研究的第二阶段评估肝细胞生长因子，VEGF-A，可溶性VEGFR2和可溶性MET治疗前和治疗后的循环水平作为次要终点。

　　患者每天接受60mg口服卡博替尼，持续28天。研究人员计划在研究的第二阶段开始，如果他们观察到4个客观反应，或者在前25个患者中观察到6个月PFS的13个患者。

　　在分析时，五名患者仍在研究中。研究时间为7至47个月。

　　4例患者获得部分缓解 - 2例肺泡软组织肉瘤，1例患有脂肪肉瘤，1例患有粘液样软骨肉瘤 - 研究人员开启了第二阶段。部分响应时间为4至22个月，响应持续时间平均为39个月。

　　12名患者病情稳定6个月，中位PFS为9.6个月。

　　治疗相关的3级至4级不良事件包括高血压(21%)，中性粒细胞减少(13%)，腹痛(8%)，脂肪酶升高(8%)，血栓栓塞事件(8%)和每例1例(4例) %)或左心室功能障碍，碱性磷酸酶升高，小肠结肠炎，疲劳，粘膜炎，恶心，手足综合征和转氨酶。

　　Alice Chen医师说：“卡博替尼具有良好的耐受性，并具有一定的活性; 至少在这次试验中，我们已经将第一阶段推进到第二阶段，截至9月30日，我们累计了45名患者。第二阶段的大多数患者为时尚早，无法进行评估，药效学研究正在进行中。”